A型肉毒毒素（BoNT-A）通常用来治疗脑瘫（CP）儿童肌痉挛和肌张力障碍，并已被证明可减轻患儿疼痛，改善预后。然而BoNT-A治疗儿童CP的安全性受到质疑，目前还没有随机对照试验研究CP儿童肌肉注射BoNT-A是否安全。

来自澳大利亚的Edwards教授等，进行了一项随机对照试验，以明确肌肉注射BoNT-A以及反复肌注是否增加不良事件的发生风险。该研究发表在近期的Pediatrics杂志上。

方法

~年间，在医院就诊的CP患儿，如符合以下条件纳入研究：1.CP确诊年龄在2~16岁；2.粗大运动功能分级系统（GMFCS）IV或V；3.有痉挛症状。

如有以下情况，则不纳入研究：1.体重10公斤;2.研究开始6个月前肌注BoNT-A或进行矫形手术；3.研究开始2个月后改用抗痉挛药物治疗。

41例患儿进入第一阶段，随机分为BoNT-A肌注组（23例）和对照组（18例），对照组在第一阶段不注射BoNT-A。第二阶段所有患儿均接受BoNT-A治疗，共37例，其中20例为已完成第一阶段BoNT-A治疗的患儿。

不良事件定义为：患儿出现任何不适症状及体征或药物相关疾病。由儿科康复专家根据严重程度（轻度、中度、重度）和疾病相关性（不太/不相关的、可能的、很可能/确定的）对不良事件分级。

结果

研究表明，BoNT-A肌注组和对照组中在第一阶段以及第二阶段，中/重度不良事件发生风险无差异。实验期间患儿无死亡，长期随访发现7例死亡，2例属于单阶段BoNT-A治疗组，4例属于完成两阶段BoNT-A治疗组。1例与BoNT-A治疗有时间相关性，死于长期的癫痫持续状态。

结论

对步行障碍的CP患儿肌注BoNT-A可改善预后，但需要考虑中/重度不良事件与其他相关合并症发生的相对风险。目前还没有任何证据表明对步行障碍的CP患儿肌注BoNT-A会增加中/重度不良事件的发生风险。虽然轻度不良事件发生风险增加，然而考虑到BoNT-A对预后的改善，轻度不良事件的发生风险是可接受的。

编辑：刘芳